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以目前的医疗和科技手段来说，苯丙酮尿症是无法治愈的，现在最好的治疗方法是及时的饮食干预。不管是在儿童时期选择特殊奶粉，还是在成长过程中进行严格的饮食管理，都能让患者拥有基本正常的智力、体力和相对正常的人生体验。 随着科学进步，酶代替法等治疗方法也都出现了，现在已经开始探索基因治疗领域，也许在不久的将来，通过基因治疗该疾病或类似疾病能够得到根本的治疗，但目前还是需要及时的饮食干预，以达到最好的治疗效果。
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