Q粘多糖四骨髓移植效果好吗

女 26岁 2019-03-18

描述：

我的一个好朋友有一对非常可爱的儿女检查出来医生说是粘多糖4A型，她非常的悲伤，请问粘多糖四骨髓移植效果好吗？

: 赵月霞普通内科去问诊

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副主任医师 宁夏医科大学总院三级甲等

医生回答：

首先粘多糖病是一组少见的先天性遗传疾病，病症主要是因降解粘多糖(现称糖氨聚糖)所需的溶酶体水解酶的缺陷,还有本病大多为常染色体隐性遗传,在患者及其杂合子亲属的成纤维细胞培养中,个情况不能使用骨髓移植。这种所谓的粘多糖是一种罕见的疾病，而且现在只有美国有一种科研的药物，可以治疗这种疾病，但是这种药物很贵，一年需要100万元以上，而且我国的社保不能报销，所以我国国内没有试验基地，但是台湾是有的。所以这是一个很不幸的消息。