如何治疗黏多糖贮积症Ⅴ型

本类型已证实是粘多糖贮积症一型的一个亚型。那么特异性酶替代治疗有一定的效果。虽然目前治疗领域已取得了某些进展，但大多处于研究阶段，尚未在临床治疗中广泛应用。最有希望的治疗方法是特异性酶替代治疗及基因治疗，两者可改善患者的临床表现及生存情况。一种是直接给体内输入经过微包裹的酶，此为直接法。另一种则为间接法，即利用反转录病毒进行转基因处理，使患者自己的周围血淋巴细胞，或骨髓造血祖细胞逆向转化为含有正常酶基因的细胞。或通过骨髓移植给患者体内植入含有正常酶基因的骨髓细胞。或在体外对胚胎干细胞进行遗传修饰，使其表达高水平有活性的酶后再移植入体内，从而使患者体内可以自身合成所缺陷的粘多糖代谢酶。目前上述两种方法均处于临床研究阶段。