CRISPR-Cas9基因敲除原理是什么

2024.06.04 14:42

CRISPR-Cas9是一种基因编辑技术，可以通过切割DNA序列来实现基因敲除。

CRISPR-Cas9是最新一代基因编辑技术，其工作原理为首先根据靶基因合成sgRNA序列，sgRNA可以和Cas9蛋白结合，因为靶基因和sgRNA序列互补结合，sgRNA可携带着Cas9蛋白精确找到靶基因，并对其进行剪切，产生DNA双链断裂。断裂通过非同源端部连接（NHEJ）或同源定向修复激活修复。在没有模板的情况下，NHEJ被激活，导致目标基因被删除或缺失，从而破坏目标位点，可用于基因的敲除。

基因敲除技术是一种分子生物学技术，它允许科学家们在特定生物体的基因组中删除或“敲除”特定的基因。这项技术对于研究基因功能、疾病机制以及开发新的治疗方法具有重要意义。

CRISPR-Cas9基础的基因编辑技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景，例如血液病、肿瘤和其他遗传疾病。目前，该技术成果已应用于人类细胞、斑马鱼、小鼠以及细菌的基因组精确修饰。

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